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MFM – „Motor Function Measurement“ ist eine Methode zur Messung der motorischen Funktionen. Diese Messmethode ist Teil mehrerer Methoden zur Erfassung der motorischen Fähigkeit z.B. bei der Evaluierung der Wirksamkeit der medikamentösen Behandlung der SMA.
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Die Daten einer Studie bei gesunden Freiwilligen zeigen, dass Nahrung (kalorienreiches Frühstück mit hohem Fettgehalt) keinen wesentlichen Einfluss auf die Aufnahme von Risdiplam hat. In den klinischen Studien wurde Risdiplam mit einer Morgenmahlzeit oder nach dem Stillen verabreicht. Die Empfehlung in der Fachinformation und Gebrauchsinformation Evrysdi nach einer Mahlzeit einzunehmen, entspricht dem wie es in…
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Wie kürzlich angekündigt, mal wieder eine Patient-Reported Outcome Umfrage. Diesmal geht es um Diabetes Typ2 und SMA. Hierbei ist es unrelevant ob Du eine Typ2-Diabetes hast oder nicht. Die Umfrage möchte eventuelle Zusammenhänge zwischen den Bedingungen der SMA und Diabetes Typ2 erkunden. Patient-Reported Outcomes sind eine gute Möglichkeit, jegliche Eventuallitäten um die SMA, ohne sonderlich…
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SAPPHIRE, ist eine randomisierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten. Weitere Informationen und Kontaktmöglichkeiten…
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Die RESILIENT Studie ist eine randomisierte, placebokontrollierte Doppelblind-Studie von Biohaven Pharmaceuticals, Inc. zur Prüfung der Wirkung und Sicherheit von Taldefgrobep alfa bei Betroffenen von 5q-assoziierter SMA, welche aktuell mit einem zur Behandlung der 5q-assoziierten SMA zugelassenem Medikament behandelt werden. Weitere Informationen und Kontaktmöglichkeiten in Studien und Forschungsprojekte.
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Die ASCEND Studie ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung einer Behandlung mit einer höheren Dosierung von Spinraza® (Nusinersen) nach einer Behandlung mit Evrysdi® (Risdiplam). Weitere Informationen und Kontaktmöglichkeiten in Studien und Forschungsprojekte.
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Taldefgrobep alfa ist ein noch in Prüfung befindliches, von Biohaven entwickeltes Medikament zur Behandlung der 5q-assozierten SMA. Ähnlich wie Apitegromab von Scholar Rock, zielt auch Taldefgrobep alfa auf die Hemmung des Proteins Myostatin ab um der Reduzierung der Muskelmasse, quasi durch lösen der „Muskelwachstumsbremse“ entgegenzuwirken.
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RESILIENT (NCT05337553) ist eine randomisierte, placebokontrollierte Doppelblind-Studie von Biohaven Pharmaceuticals, Inc. zur Prüfung der Wirkung und Sicherheit von Taldefgrobep alfa bei Betroffenen von 5q-assoziierter SMA, welche aktuell mit einem zur Behandlung der 5q-assoziierten SMA zugelassenem Medikament behandelt werden. Die teilnehmenden neuromuskulären Zentren in Deutschland sind: Universitätsklinikum Essen: Ansprechpartner: Karin Smuda Tel: 0201 723 4080 E-Mail:…
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DYS-SMA ist eine von der Universität Giessen angelegten Studie zur umfassende Beurteilung der Häufigkeit und des Ausmaßes von Dsyphagie und bulbären Störungen bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie. Die Studie schliesst alle SMA Typen und Altersklassen ein. Teilnehmende Zentren: Universitätsklinikum Giessen: Kontaktdaten: Dr. Samra Hamzic, M.A. Tel: 0641 985 59233 E-Mail: samra.hamzic@neuro.med.uni-giessen.de
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Studie beendet Die DEVOTE NCT04089566 Studie ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung der Sicherheit und klinischen Wirksamkeit von Nusinersen, wenn dies in höheren Dosen verabreicht wird. Laut Einschlusskriterien gibt es keine Beschränkung Alters oder des SMA Typs. „Child, Adult, Older Adult“ Es gibt 4 verschiedene, sich in Intervallen und Dosen bis zu 50mg…
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Studie beendet SAPPHIRE NCT05156320 ist eine randomisierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten. Eine…
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Die ASCEND Studie (NCT05067790) ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung einer Behandlung mit einer höheren Dosierung von Spinraza® (Nusinersen) nach einer Behandlung mit Evrysdi® Risdiplam. Die Studie schließt nicht gehfähige, von 5q-assozierter SMA Betroffene sämtlicher SMA Typen im Alter zwischen 18 und 50 Jahren ein, welche aktuell, bzw. seit mindestens 6 Monaten eine…
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Die Abteilung Neurologie des Universitätsklinikums Essen führt eine Studie zu einem Medikament zur Verbesserung der Signal-Übertragung zwischen Nerv und Muskel durch und möchte Sie dazu gern einladen. Die Studie schließt gehfähige, von 5q-assoziierter SMA Typ 3 Betroffene im Alter von 18 bis 60 Jahren ein welche aktuell mit einem für 5q-assozierte SMA zugelassenem Medikament behandelt…
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Immer mal wieder melden sich Evrysdi Nutzer in verschiedenen social Media Foren und erörtern den Verdacht, dass ihre neue Evrysdi Flasche vermutlich weniger oder mehr Inhalt habe als die letzte neu geöffnete Flasche. Man wird hier natürlich unsicher, und meint der Apotheke könnte hier ein Fehler unterlaufen sein. Natürlich kann auch geschulten PTA’s hier in…
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Tips und Tricks zum Umgang mit eventuellen Nebenwirkung durch Evrysdi. Die „Evrysdi-User“ kennen Sie, die kleinen zum Glück nicht so schlimmen, aber nervigen Nebenwirkungen von Evrysdi. Mit dieser kleinen Umfrage, sollen ein paar Tips und Tricks zusammengesammelt, und zur gegenseitigen Unterstützung verfügbar gemacht werden.
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Smatheria ist ein Forschungsinstitut welches sich auf der Grundlage der Gemeinnützigkeit, der präklinischen sowie translationalen Forschung zur Enwicklung weiterer medikamentöser Behandlungsmöglichkeiten der spinalen Muskelatrophie und anderen neuromuskulären Erkrankungen, sowie der Weitergabe gesammelten und neu erforschten Wissens verschrieben hat. Mehr dazu:SMATHERIA gGmbH – Non-Profit Biomedical Research Institute
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In allen Angelegenheiten zu Erkrankungen wie die SMA ist unabhängiges Patientenengagement sehr wichtig. Seit 2017 besteht daher auch dieses Engagement zu dem jeder eingeladen ist, sich für unsere Belange als SMA Betroffene einzusetzen, und sich jeweils bei bei sämtlich angebotenen Möglichkeiten zu beteiligen. In dieser kleinen, stetig existenten Umfrage besteht die Möglichkeit das Tun zu…
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Es gibt keinen Textauszug, da dies ein geschützter Beitrag ist.
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In der Regel stellt es, unabhängig von den jeweiligen Anforderungen des Transportes bzw. der Lagerung und Kühlung des jeweiligen Medikamentes, keine Schwerigkeit dar, die für den Zeitraums des Urlaubs notwendige Menge, benötigter Medikamente mitzuführen. Dazu ist auf jeden Fall eine ärztliche Bescheinigung entweder absolut notwendig, oder zumindest für den Fall sehr empfohlen. (Info Auswertiges Amt)…
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Diagnose SMA und nun?Dein/Euer Kind oder Du selbst hast die Diagnose spinale Muskelatrophie bekommen? Das ist natürlich erstmal ein ziemlicher Schock. Quasi Glück im Unglück ist heutzutage aber der Umstand vorhandener medikamentöser Therapieoptionen. So gibt es seit 2017 ein erstes Medikament, welches das zu gering vorhandene, im Kern für die Muskelatrophie verantwortliche SMN-Protein „hochreguliert“ und…
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Die aktuell dafür in Deutschland grundsätzlich geltenden Bestimmung können auf den Seiten des Bundesministeriums für Gesundheit im Artikel „Fragen und Antworten zur medizinischen Hilfe für Ukrainerinnen und Ukrainer“ nachgelesen werden. Grundsätzlich sollten sich ukrainische SMA-Betroffene Flüchtlinge mit Flüchtlingsstatus schnellstens in medizinische Beratung/Betreuung begeben. Dies kann im ersten Schritt eine Fachartzpraxis für Neurologie in nahen Umfeld…
